Thuốc amivantamab 'xóa sổ' khối u ung thư đầu cổ bằng cách nào?

Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn Ib/II OrigAMI-4 vừa được công bố tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) mang đến tín hiệu tích cực cho điều trị ung thư đầu cổ giai đoạn tiến triển.

Theo nghiên cứu do các nhà khoa học thuộc Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR) thực hiện, thuốc amivantamab giúp khối u thu nhỏ ở 42% bệnh nhân ung thư đầu cổ tái phát, hoặc di căn không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Bên cạnh đó, thuốc cũng cho thấy những kết quả sống còn đầy triển vọng ở nhóm bệnh nhân vốn có rất ít lựa chọn điều trị.

Toàn bộ kết quả được thẩm định bởi hội đồng chuyên gia độc lập không biết bệnh nhân sử dụng phác đồ nào, nhằm bảo đảm tính khách quan và độ tin cậy của dữ liệu.

Các nhà nghiên cứu nhận định đây là bằng chứng quan trọng để tiếp tục phát triển amivantamab như liệu pháp tiềm năng đối với ung thư đầu cổ - căn bệnh ảnh hưởng tới khoảng 12.800 người mỗi năm tại Anh và là loại ung thư phổ biến thứ 6 trên thế giới.

Hy vọng mới cho bệnh nhân tiên lượng xấu

Nghiên cứu tập trung vào các bệnh nhân ung thư đầu cổ không liên quan đến virus HPV, ngoại trừ trường hợp ung thư biểu mô tế bào vảy vùng hầu họng dương tính với HPV. Đây là nhóm bệnh thường khó điều trị hơn và đáp ứng kém với các liệu pháp tiêu chuẩn.

Nhánh đầu tiên của nghiên cứu OrigAMI-4 tuyển 102 người mắc ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu cổ tái phát hoặc di căn. Tất cả đều từng điều trị bằng hóa trị nền platinum và liệu pháp miễn dịch nhưng bệnh vẫn tiến triển. Các bệnh nhân tham gia thử nghiệm tại 55 bệnh viện thuộc 11 quốc gia, đều được điều trị bằng amivantamab đơn trị liệu.

Kết quả, 43 bệnh nhân có khối u thu nhỏ sau điều trị. Trong số này, 15 trường hợp đạt đáp ứng hoàn toàn, tức khối u biến mất trên đánh giá lâm sàng; 28 trường hợp đạt đáp ứng một phần với kích thước khối u giảm đáng kể.

Đáng chú ý, dù thuộc nhóm bệnh nhân có tiên lượng rất xấu sau khi các phác đồ điều trị tiêu chuẩn không còn hiệu quả, những người được điều trị bằng amivantamab vẫn đạt thời gian sống thêm trung vị 12,5 tháng kể từ khi bắt đầu điều trị.

Cơ chế tác động kép

Amivantamab là thuốc do Johnson & Johnson phát triển, hiện được phê duyệt để điều trị một số dạng ung thư phổi. Đây là kháng thể đơn dòng lưỡng đặc hiệu, có khả năng tác động đồng thời lên nhiều cơ chế thúc đẩy ung thư phát triển.

Thuốc ức chế hai tín hiệu quan trọng là EGFR, loại protein giúp khối u tăng sinh, và MET, con đường mà tế bào ung thư thường sử dụng để né tránh tác động của điều trị. Bên cạnh đó, thuốc còn kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư.

Khác với nhiều liệu pháp điều trị ung thư hiện nay phải truyền tĩnh mạch, amivantamab được sử dụng dưới dạng tiêm dưới da với lượng thuốc nhỏ, giúp rút ngắn thời gian điều trị và thuận tiện hơn cho cả bệnh nhân lẫn cơ sở y tế.

Thuốc được tiêm 3 tuần/lần. Phần lớn tác dụng phụ ghi nhận ở mức độ nhẹ đến trung bình; tỷ lệ bệnh nhân phải ngừng điều trị vì tác dụng không mong muốn chỉ ở mức dưới 10%.

Theo nhóm nghiên cứu, nếu các kết quả hiện tại tiếp tục được xác nhận trong những thử nghiệm quy mô lớn hơn, bao gồm nghiên cứu pha III OrigAMI-5 đang diễn ra, amivantamab có thể mang lại lợi ích cho hàng chục nghìn bệnh nhân ung thư đầu cổ trên toàn thế giới mỗi năm.

“Mức độ đáp ứng chưa từng có”

Giáo sư Kevin Harrington, chuyên gia về liệu pháp sinh học điều trị ung thư tại ICR, nhận định: “Đây là mức độ đáp ứng mạnh chưa từng có ở những bệnh nhân đã kháng cả hóa trị lẫn liệu pháp miễn dịch. Với nhóm bệnh nhân gần như không còn lựa chọn điều trị hiệu quả, kết quả này đặc biệt ấn tượng.

Những dữ liệu hiện nay là bằng chứng rất mạnh để xem xét đưa amivantamab vào điều trị sớm hơn ở bệnh nhân ung thư đầu cổ tái phát hoặc di căn, đồng thời là nền tảng cho việc triển khai thử nghiệm pha III OrigAMI-5”.

Trong khi đó, Giáo sư Kristian Helin, Giám đốc điều hành ICR, cho rằng nghiên cứu cho thấy các tiến bộ trong nghiên cứu ung thư có thể tạo ra những bước đột phá thực sự, ngay cả với những bệnh nhân có rất ít lựa chọn điều trị.

Ông Carl Walsh, 56 tuổi, sống tại Birmingham, được chẩn đoán ung thư lưỡi vào tháng 5/2024 và tham gia thử nghiệm OrigAMI-4 tại Bệnh viện Royal Marsden từ tháng 7/2025.

Ông cho biết các liệu pháp hóa trị và miễn dịch ban đầu không mang lại hiệu quả. Sau khi tham gia thử nghiệm, ông đã trải qua 17 chu kỳ điều trị và ghi nhận sự cải thiện rõ rệt.

“Giờ đây tôi cảm thấy có thể sống một cuộc sống bình thường. Trước khi tham gia thử nghiệm, tôi gặp khó khăn trong việc nói chuyện và ăn uống do sưng đau. Sau khi điều trị, tình trạng sưng giảm đáng kể, cơn đau cũng thuyên giảm rất nhiều. Tôi không còn phải chịu những tác dụng phụ nặng nề như khi hóa trị”, ông chia sẻ.