Bác sĩ nói gì về thuốc tiêm ung thư khiến khối u 'biến mất' sau vài tuần?

Thông tin thuốc Amivantamab có thể khiến khối u biến mất chỉ sau vài tuần điều trị thu hút sự quan tâm lớn của cộng đồng. Theo thạc sĩ, bác sĩ Nguyễn Duy Anh, Trung tâm ung bướu quốc tế, Bệnh viện Đa khoa Phương Đông, kết quả này rất đáng khích lệ, nhưng chưa phải là bằng chứng cho thấy bệnh ung thư có thể được chữa khỏi hoàn toàn.

Nghiên cứu OrigAMI-4 được công bố tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ (ASCO) năm 2026 cho thấy, thuốc amivantamab tạo đáp ứng khách quan ở khoảng 42-47% bệnh nhân ung thư đầu cổ tái phát, hoặc di căn sau khi thất bại với hóa trị và liệu pháp miễn dịch. Đáng chú ý, 15 bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn, tức không còn phát hiện tổn thương trên các phương tiện đánh giá hiện có.

Theo bác sĩ Nguyễn Duy Anh, đây là tín hiệu tích cực bởi nhóm bệnh nhân trong nghiên cứu đều thuộc diện khó điều trị, trải qua nhiều phương pháp nhưng bệnh vẫn tiến triển. Tuy nhiên, kết quả này mới được ghi nhận trên hơn 100 bệnh nhân và chưa đủ để khẳng định hiệu quả trên toàn bộ cộng đồng người bệnh.

Trong lĩnh vực ung thư học, không ít loại thuốc từng tạo ra kết quả ấn tượng ở giai đoạn đầu nghiên cứu nhưng sau đó cần thêm các thử nghiệm quy mô lớn để xác nhận lợi ích thực sự đối với thời gian sống còn và chất lượng cuộc sống của người bệnh.

Điều khiến amivantamab được giới khoa học đặc biệt quan tâm nằm ở cơ chế tác động khác biệt. Đây là kháng thể đơn dòng lưỡng đặc hiệu, có khả năng đồng thời nhắm vào hai mục tiêu sinh học quan trọng là EGFR và MET - những con đường tín hiệu thường liên quan đến sự phát triển, xâm lấn và kháng điều trị của nhiều loại ung thư.

Không giống hóa trị vốn tác động lên các tế bào phân chia nhanh, bao gồm cả tế bào lành, amivantamab hướng trực tiếp vào các mục tiêu phân tử của tế bào ung thư. Thuốc cũng khác với xạ trị vốn chỉ tác động tại vùng chiếu xạ và khác với nhiều liệu pháp miễn dịch hiện nay chủ yếu hoạt động bằng cách "gỡ phanh" cho hệ miễn dịch.

Điểm nổi bật của amivantamab là vừa ngăn chặn tín hiệu tăng trưởng của khối u, vừa hỗ trợ hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ác tính. Sự kết hợp nhiều cơ chế trong cùng một phân tử được xem là hướng phát triển đầy triển vọng của điều trị ung thư thế hệ mới.

Tuy nhiên, các chuyên gia nhấn mạnh việc khối u biến mất trên phim chụp không đồng nghĩa người bệnh khỏi ung thư.

Trong thực hành lâm sàng, hiện tượng không còn phát hiện tổn thương trên các phương tiện chẩn đoán được gọi là đáp ứng hoàn toàn. Đây là kết quả rất tích cực nhưng vẫn có khả năng tồn tại những tế bào ung thư vi thể mà các kỹ thuật hiện nay chưa thể phát hiện.

Chính các tế bào này có thể là nguyên nhân khiến bệnh tái phát sau nhiều tháng hoặc nhiều năm. Vì vậy, để đánh giá bệnh nhân có thực sự khỏi bệnh hay không, bác sĩ cần theo dõi lâu dài các chỉ số như thời gian sống không bệnh, thời gian sống toàn bộ, nguy cơ tái phát và chất lượng cuộc sống sau điều trị.

Dù vậy, giới chuyên môn vẫn đánh giá cao tiềm năng của amivantamab. Thực tế, thuốc này đã được phê duyệt tại nhiều quốc gia để điều trị một số nhóm bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ mang đột biến EGFR đặc hiệu. Hiện thuốc tiếp tục được nghiên cứu trên nhiều loại ung thư khác như ung thư đại trực tràng, ung thư dạ dày, u não và ung thư đầu cổ.

Theo các nhà khoa học, xu hướng điều trị ung thư hiện đại không còn phụ thuộc hoàn toàn vào vị trí xuất phát của khối u mà ngày càng dựa vào đặc điểm sinh học phân tử và đột biến gene của từng người bệnh. Điều đó mở ra cơ hội để một loại thuốc có thể được ứng dụng trên nhiều loại ung thư khác nhau nếu chúng cùng mang các mục tiêu điều trị phù hợp.

Đối với Việt Nam, ý nghĩa của những thuốc thế hệ mới không chỉ nằm ở việc bổ sung thêm lựa chọn điều trị mà còn phản ánh sự chuyển dịch sang y học cá thể hóa. Thay vì áp dụng cùng một phác đồ cho nhiều bệnh nhân, bác sĩ có thể lựa chọn liệu pháp phù hợp dựa trên đặc điểm gen và sinh học riêng của từng khối u.

Theo chuyên gia ung bướu, thách thức hiện nay không chỉ là khả năng tiếp cận thuốc mà còn là việc mở rộng hệ thống xét nghiệm sinh học phân tử, giải trình tự gen và sàng lọc đúng đối tượng có thể hưởng lợi từ điều trị nhắm trúng đích.

Sự xuất hiện của amivantamab chưa phải là dấu chấm hết cho cuộc chiến chống ung thư. Tuy nhiên, kết quả nghiên cứu mới cho thấy ngay cả những bệnh nhân đã thất bại với nhiều phương pháp điều trị trước đó vẫn có thêm cơ hội kiểm soát bệnh, kéo dài thời gian sống và cải thiện chất lượng cuộc sống trong tương lai.

Khác với nhiều phương pháp điều trị ung thư hiện nay, amivantamab được tiêm dưới da thay vì truyền tĩnh mạch. Điều này giúp quá trình điều trị nhanh hơn, thuận tiện hơn cho bệnh nhân và dễ triển khai tại các phòng khám ngoại trú.

Phần lớn tác dụng phụ của thuốc - được sử dụng ba tuần một lần - chỉ ở mức nhẹ đến trung bình. Chưa đến 10% bệnh nhân phải ngừng điều trị vì tác dụng phụ.

Loại thuốc này được đánh giá là “thông minh” vì tấn công tế bào ung thư theo ba cơ chế cùng lúc. Thứ nhất, thuốc chặn EGFR (thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì) - loại protein giúp khối u phát triển. Thứ hai, thuốc ngăn chặn MET, con đường mà tế bào ung thư thường sử dụng để né tránh tác động của điều trị. Thứ ba, thuốc kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện và tấn công khối u.